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MAXCYTE

Debra Bowes，CARMA Cell Therapies首席商務(wù)官

10月3日| 下午3：30 | La Jolla Ballroom 2

Gaithersburg，MD（LN：MXCR）

Maxcyte是一家早期藥物開(kāi)發(fā)公司。MaxCyte為下一代嵌合抗原受體 （CAR）工程細(xì)胞療法開(kāi)發(fā)了一種新穎且專有的平臺(tái)。此外，該公 司今年還將其第一個(gè)CAR療法推進(jìn)診所。

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MEDIPOST AMERICA

Antonio Lee，博士，首席執(zhí)行官

10月4日 下午4：00 | La Jolla Ballroom 2

MEDIPOST使用多種人類臍帶血衍生間充質(zhì)干細(xì)胞（hUCB-MSC）開(kāi)發(fā) 同種異體干細(xì)胞產(chǎn)品。MEDIPOST還在韓國(guó)運(yùn)營(yíng)著最大的臍帶血庫(kù) CellTree，儲(chǔ)存了超過(guò)240,000單位的臍帶血。MEDIPOST America 是美國(guó)的全資子公司。MEDIPOST在韓國(guó)市場(chǎng)推出了世界上第一個(gè)同 種異體的“現(xiàn)成”hUCB-MSC產(chǎn)品CARTISTEM，適用于所有年齡段的膝關(guān)節(jié)骨性關(guān)節(jié)炎（OA）患者。CARTISTEM還在美國(guó)完成了I / II 期臨床試驗(yàn).MEDIPOST的另一個(gè)同種異體hUCB-MSC產(chǎn)品系列針對(duì)早 產(chǎn)兒的支氣管肺發(fā)育不良（BPD）（韓國(guó)完成I期和II期;美國(guó)I / II期完成） ）和阿爾茨海默病（第一階段完成，第二階段在韓國(guó) 進(jìn)行）。

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MEIRAGTX

Zandy Forbes，博士，首席執(zhí)行官

10月4日 下午1：45 | La Jolla Ballroom 1

紐約，紐約（納斯達(dá)克股票代碼：MGTX）

MeiraGTx是一家垂直整合的臨床階段基因治療公司，擁有四個(gè)正在 進(jìn)行的臨床項(xiàng)目和廣泛的臨床前和研究項(xiàng)目。MeiraGTx在病毒載體 設(shè)計(jì)和優(yōu)化以及基因治療制造方面具有核心能力，并具有潛在的轉(zhuǎn) 化基因調(diào)控技術(shù)。在經(jīng)驗(yàn)豐富的管理團(tuán)隊(duì)的帶領(lǐng)下，MeiraGTx采用 了一種投資組合方式，通過(guò)許可，獲取和開(kāi)發(fā)技術(shù)，深入了解候選 產(chǎn)品和適應(yīng)癥。MeiraGTx最初的重點(diǎn)是未滿足醫(yī)療需求的三個(gè)不同 領(lǐng)域：遺傳性視網(wǎng)膜疾病，嚴(yán)重形式的口腔干燥癥和神經(jīng)退行性疾 病。雖然最初專注于眼睛，唾液腺和中樞神經(jīng)系統(tǒng)，

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MESOBLAST

David Oxley，業(yè)務(wù)發(fā)展和許可高級(jí)副總裁

澳大利亞墨爾本（納斯達(dá)克股票代碼：MESO）

Mesoblast Limited是開(kāi)發(fā)創(chuàng)新細(xì)胞藥物的全球領(lǐng)導(dǎo)者。通過(guò)專有 工藝，Mesoblast從健康****的骨髓中選擇高度純化的間充質(zhì)譜系 前體和干細(xì)胞，并創(chuàng)建可在工業(yè)上擴(kuò)展的主細(xì)胞庫(kù)，從每個(gè)供體生 產(chǎn)數(shù)千劑，符合嚴(yán)格的釋放標(biāo)準(zhǔn)，批次一致性，可以“現(xiàn)成”使用 而無(wú)需組織匹配。該公司利用其專有技術(shù)平臺(tái)建立了廣泛的后期候 選產(chǎn)品組合。中胚層的同種異體，“現(xiàn)成”細(xì)胞產(chǎn)品候選者正在評(píng) 估他們針對(duì)具有高度，未滿足的醫(yī)療需求的疾病晚期階段的能力，包括心血管疾病，骨科疾病，

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MIMEDX

Gloria Matthews，博士，研究與開(kāi)發(fā)高級(jí)副總裁

10月4日| 下午4：45 | La Jolla Ballroom 1

瑪麗埃塔，喬治亞州（納斯達(dá)克股票代碼：MDXG）

MiMedx是一家領(lǐng)先的生物制藥公司，利用人胎盤組織同種異體移植 物開(kāi)發(fā)和營(yíng)銷再生和治療性生物制劑，并為多個(gè)醫(yī)療領(lǐng)域提供專利 保護(hù)流程。“再生醫(yī)學(xué)的創(chuàng)新”是公司為醫(yī)生提供產(chǎn)品和組織以幫 助身體自我愈合的使命的框架。該公司利用其專有的PURION工藝方 法以及其他工藝處理人胎盤組織，通過(guò)采用無(wú)菌處理技術(shù)和終端滅 菌來(lái)生產(chǎn)同種異體移植物。迄今為止，MiMedx已提供超過(guò)130萬(wàn)種 同種異體移植物，用于傷口護(hù)理，燒傷，手術(shù)，整形外科，脊柱，運(yùn)動(dòng)醫(yī)學(xué)，眼科和牙科醫(yī)療保健領(lǐng)域。

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MIROMATRIX

Jeff Ross，博士，首席執(zhí)行官

10月3日| 下午5：30 | La Jolla宴會(huì)廳2

Eden Prairie，MN（私人）

Miromatrix是一家領(lǐng)先的再生醫(yī)學(xué)公司生物工程可移植器官，包括 肝臟，腎臟，心臟和肺部，基于其專利的灌注脫細(xì)胞和再細(xì)胞化技 術(shù)，以滿足對(duì)可移植的整個(gè)器官的巨大需求。除了整個(gè)器官的發(fā)育，Miromatrix還成功開(kāi)發(fā)，制造和商業(yè)化了一系列全器官生物制品。MIROMESH是唯一用于軟組織增強(qiáng)的肝臟衍生生物網(wǎng)，MIRODERM是 唯一的肝臟來(lái)源的傷口護(hù)理產(chǎn)品。Miromatrix正在利用公司的無(wú)細(xì) 胞產(chǎn)品商業(yè)化所獲得的專業(yè)知識(shí)和知識(shí)，以及其再細(xì)胞化技術(shù)，全 面解決可移植器官短缺問(wèn)題，并為數(shù)千名患者提供新的選擇。

http://www.**romatrix.com

MOLMED

Luca Alberici，博士，首席商務(wù)官

10月3日 上午11：45 | La Jolla Ballroom 1

米蘭，意大利（MLM.MI）

MolMed SpA是一家醫(yī)療生物技術(shù)公司，專注于新型細(xì)胞和基因治療 產(chǎn)品的研究，開(kāi)發(fā)和臨床驗(yàn)證。MolMed的管道主要產(chǎn)品是Zalmoxis （TK），一種用于高風(fēng)險(xiǎn)急性白血病的III期細(xì)胞療法和CAR- CD44v6，這是一種免疫基因治療項(xiàng)目，可能對(duì)許多血液系統(tǒng)惡性腫 瘤和目前處于臨床前開(kāi)發(fā)階段的幾種上皮腫瘤有效。MolMed還向第 三方提供細(xì)胞和基因治療方面的頂級(jí)專業(yè)知識(shí)，以開(kāi)發(fā)和驗(yàn)證從臨 床前到III期試驗(yàn)的項(xiàng)目，包括逆轉(zhuǎn)錄病毒和慢病毒載體的擴(kuò)大和 cGMP制造以及患者特異性基因工程CD***

T細(xì)胞。MolMed總部位 于米蘭，在米蘭地區(qū)擁有兩家GMP生產(chǎn)廠。

http://www.**lmed.com

MONARCH BIOSCIENCES

醫(yī)學(xué)博士Colin Kealey，

10月4日首席醫(yī)療官 下午1：15 | La Jolla Ballroom 2

洛杉磯，加利福尼亞（私人）

MonarchBio是一家生命科學(xué)公司，專注于基于其薄膜鎳鈦合金 （TFN）技術(shù)平臺(tái)商業(yè)化下一代細(xì)胞療法和再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)品。MonarchBio的主要產(chǎn)品是與Fred Hutchinson癌癥研究中心合作開(kāi) 發(fā)的，是一種獨(dú)特的平臺(tái)，用于局部遞送治療實(shí)體瘤的細(xì)胞療法。所謂的工程淋巴結(jié)（ELN）使用生物活性薄膜網(wǎng)將細(xì)胞療法直接傳 遞到腫瘤部位。MonarchBio認(rèn)為，這種方法通過(guò)直接向腫瘤部位提 供超高細(xì)胞密度，然后提供刺激性微環(huán)境來(lái)促進(jìn)工程細(xì)胞的增殖和 持續(xù)殺死腫瘤，解決了實(shí)體瘤細(xì)胞治療的一些關(guān)鍵挑戰(zhàn)。。

http://www.**narch-bio.com

MUSTANG BIO

Manny Litchman，MD，首席執(zhí)行官

10月4日 下午2：30 | La Jolla Ballroom 1

紐約，紐約（納斯達(dá)克股票代碼：MBIO）

Mustress Bio是一家Fortress Biotech公司，是一家臨床階段的生 物制藥公司，專注于新型癌癥免疫治療產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化，旨在 利用患者自身的免疫系統(tǒng)來(lái)消除癌細(xì)胞。Mustang旨在通過(guò)許可以其他方式獲得所有權(quán)權(quán)益來(lái)獲得這些技術(shù)的權(quán)利，為研究和開(kāi)發(fā) 提供資金并獲得許可將技術(shù)推向市場(chǎng)。Mustang與希望之城國(guó)家 醫(yī)療中心和Fred Hutchinson癌癥研究中心合作開(kāi)發(fā)了許多癌癥的專有嵌合抗原受體工程T細(xì)胞（CAR-T）療法，

http://www.**stangbio.com

NIGHTSTAR THERAPEUTICS

David Fellows，首席執(zhí)行官

10月3日| 下午5：15 | La Jolla Ballroom 1

英國(guó)倫敦（納斯達(dá)克股票代碼：NITE）

Nightstar是一家領(lǐng)先的臨床階段基因治療公司，專注于為患有罕 見(jiàn)遺傳性視網(wǎng)膜疾病的患者提供新型一次性治療。Nightstar的主 要候選產(chǎn)品NSR-REP1是一種用于在眼內(nèi)產(chǎn)生REP1的A****2載體，目前 正處于III期開(kāi)發(fā)階段，用于治療choroideremia患者，這是一種罕 見(jiàn)的退行性遺傳性視網(wǎng)膜疾病，目前尚無(wú)治療方法每50,000人中就 有一人。2014年和2016年發(fā)表了NSR-REP1 I / II期試驗(yàn)的陽(yáng)性結(jié) 果。在32例接受NSR-REP1治療的患者中，通過(guò)4項(xiàng)開(kāi)放性I / II期 臨床試驗(yàn)，超過(guò)90％的患者得到維持

改善他們?cè)趦赡甑碾S訪期間的視力。Nightstar的第二個(gè)候選產(chǎn)品NSR-RPGR，

http://www.**ghtstartx.com

NOHLA THERAPEUTICS

Katie Fanning，首席執(zhí)行官

10月4日| 上午9：15 | La Jolla Ballroom 2

Nohla Therapeutics是癌癥和其他重癥疾病患者的“現(xiàn)成”細(xì)胞療 法的領(lǐng)先開(kāi)發(fā)商。Nohla專有的缺口配體技術(shù)平臺(tái)是其正在進(jìn)行的臨床，臨床前和發(fā)現(xiàn)計(jì)劃的基礎(chǔ)。該公司的主要產(chǎn)品候選藥物 dilanubicel目前正在進(jìn)行兩項(xiàng)正在進(jìn)行的II期臨床試驗(yàn)，用于接 受骨髓清除異體移植的惡性血液病患者，以及高劑量化療后化療誘 導(dǎo)的骨髓抑制的急性髓細(xì)胞白血病（AML）患者。Nohla還在免??疫 耐受和其他疾病領(lǐng)域開(kāi)展多項(xiàng)臨床前和發(fā)現(xiàn)計(jì)劃。

http://www.**hlatherapeutics.com

OPSIS THERAPEUTICS

Carter Cliff，聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席運(yùn)營(yíng)官

10月3日 下午1：30 | La Jolla Ballroom 2

麥迪遜，WI（私人）

Opsis Therapeutics成立于2016年，是FUJIFILM，蜂窩動(dòng)力國(guó)際（ CDI），FUJIFILM公司和威斯康星大學(xué)麥迪遜分校David Gamm博士的合作伙伴。該公司的使命是開(kāi)發(fā)一流的視網(wǎng)膜疾病治療方法。開(kāi) 發(fā)這些治療劑的技術(shù)基于最近的進(jìn)展，其使得能夠從誘導(dǎo)的多能干 細(xì)胞制造人細(xì)胞譜系。

http://www.**sistx.com

ORBSEN THERAPEUTICS

Larry Couture，博士，首席執(zhí)行官

10月4日 下午5：15 | La Jolla Ballroom 2

Galway，愛(ài)爾蘭（私人）

Orbsen Therapeutics是一家位于愛(ài)爾蘭戈?duì)栱f的臨床階段間質(zhì)細(xì) 胞免疫治療公司。該公司的專有GMP兼容和可擴(kuò)展的正選擇純化策 略提供了良好表征的基質(zhì)細(xì)胞群。基質(zhì)細(xì)胞免疫療法作為治療多種 醫(yī)學(xué)病癥的藥物和外科手術(shù)的替代品具有很大前景，所述醫(yī)學(xué)病癥 包括急性炎性疾病，四肢動(dòng)脈疾病，糖尿病并發(fā)癥，關(guān)節(jié)炎和其他 炎性病癥。治療潛力與這些細(xì)胞調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)，限制炎癥和促進(jìn)受 損組織愈合和再生的天然能力有關(guān)。可以從單個(gè)

合并供體的臍帶，骨髓

脂肪中以高產(chǎn)率選擇細(xì)胞至接近100％的純度，并擴(kuò)大和 冷凍以產(chǎn)生大量“現(xiàn)成的”同種異體產(chǎn)物。糖尿病足潰瘍，自身免 疫性肝病，糖尿病腎病和急性呼吸窘迫綜合征患者的臨床試驗(yàn)正在 進(jìn)行中。

http://www.**bsentherapeutics.com

ORGANOVO

Taylor Crouch，總裁兼首席執(zhí)行官

10月3日| 下午4：00 | La Jolla Ballroom 2

加利福尼亞州圣地亞哥（納斯達(dá)克股票代碼：ONVO）

Organovo是一家生物技術(shù)平臺(tái)公司，憑借其具有人類功能的3D生物 打印組織的革命性能力，已經(jīng)發(fā)展了領(lǐng)導(dǎo)地位。3-D生物打印平臺(tái) 可以創(chuàng)建具有復(fù)雜結(jié)構(gòu)的耐用多細(xì)胞組織，復(fù)制本地生物學(xué)的關(guān)鍵 方面，以更好地了解疾病過(guò)程，發(fā)現(xiàn)新的治療方法和疾病中藥物的安全性評(píng)估 - 相關(guān)背景。Organovo有可能為客戶提供基本上是人 工翻譯的實(shí)驗(yàn)室，這可以大大提高藥物研究的有效性。Organovo還 在開(kāi)展多項(xiàng)研究新藥（IND）培訓(xùn)計(jì)劃，以開(kāi)發(fā)其NovoTissues可移 植組織，以解決****和兒科人群中許多嚴(yán)重未滿足的醫(yī)療需求，

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精密生物學(xué)

Michael Dombeck，業(yè)務(wù)發(fā)展副總裁

10月4日 上午11：30 | La Jolla Ballroom 2

Durham，NC（私人）

Precision BioSciences是一家生物技術(shù)公司，致力于通過(guò)其下一 代基因編輯技術(shù)ARCUS改善生活，ARCUS是一家專有的全資非CRISPR 編輯平臺(tái)，應(yīng)用于基因治療，細(xì)胞治療和農(nóng)業(yè)。Precision的同種 異體細(xì)胞治療系列包括廣泛的工程化T細(xì)胞系列，該公司的首席 CD19 CAR-T計(jì)劃于2019年開(kāi)始臨床測(cè)試.Precision的基因治療管道 包括多個(gè)體內(nèi)肝臟，眼睛和中樞神經(jīng)系統(tǒng)基因編輯治療候選物，基 于ARCUS核酸酶在體內(nèi)有效編輯所需靶位點(diǎn)的能力，具有在非人靈 長(zhǎng)類動(dòng)物中證實(shí)的全身治療功效。Precision的ARCUS編輯平臺(tái)的價(jià) 值得到了公司廣泛的專利組合的增強(qiáng)，

http://www.**ecisionbiosciences.com

再生貼片技術(shù)

Jane Lebkowski，博士，研發(fā)總裁

10月4日| 上午10：45 | La Jolla Ballroom 2

Menlo Park，CA（私人）

Regenerative Patch Technologies（RPT）是一家開(kāi)發(fā)基于干細(xì)胞的植入技術(shù)用于治療視網(wǎng)膜疾病的公司。CPCB-RPE1是RPT的主導(dǎo)產(chǎn) 品，在地理萎縮患者的臨床開(kāi)發(fā)中。CPCB-RPE1由超薄聚對(duì)二甲苯 膜上的多能干細(xì)胞衍生的極化視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞組成，其模擬布 魯赫膜的擴(kuò)散特征。生產(chǎn)CPCB-RPE1種植體的技術(shù)由南加州大學(xué)，加州理工學(xué)院和加州大學(xué)圣塔芭芭拉分校獨(dú)家授權(quán)給RPT。

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REGENEREX

Suzanne Ildstad，MD，首席執(zhí)行官

10月4日 下午3：30 | La Jolla Ballroom 2

路易斯維爾，肯塔基州（私人）

Regenerex是一家創(chuàng)新的，晚期臨床階段的細(xì)胞治療公司，致力于 開(kāi)發(fā)其FCRx平臺(tái)技術(shù)，旨在消除選擇性****和嚴(yán)重自身免疫疾 病中慢性免疫抑制的負(fù)擔(dān)。在一項(xiàng)正在進(jìn)行的II期研究中，該公司 專有的同種異體細(xì)胞治療產(chǎn)品FCR001已被證明能夠誘導(dǎo)來(lái)自無(wú)與倫 比和無(wú)關(guān)供體的實(shí)體****受體的耐受性，使活體供腎移植受者 在移植后一年內(nèi)完全擺脫免疫抑制。。FCR001 II期受試者利用低 清髓性調(diào)節(jié)實(shí)現(xiàn)了這些結(jié)果，其最小化通常與標(biāo)準(zhǔn)造血干細(xì)胞 （HSC）移植相關(guān)的毒性。美國(guó) 美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已 授予Regenerex許可，以進(jìn)行活體捐獻(xiàn)腎移植的關(guān)鍵性III期研究。FDA還授予FCR001孤兒藥物名稱和再生醫(yī)學(xué)高級(jí)治療（RMAT）稱號(hào)。

http://www.**generex.com

RENEURON

Michael Hunt，首席財(cái)務(wù)官

10月3日| 上午10：45 | La Jolla Ballroom 2

南威爾士Pencoed（倫敦證券交易所：RENE）

ReNeuron是一家領(lǐng)先的臨床階段細(xì)胞治療開(kāi)發(fā)公司，在中風(fēng)，嚴(yán)重 肢體缺血和失明的運(yùn)動(dòng)障礙臨床開(kāi)發(fā)方面具有治療候選者 -引起疾 病，色素性視網(wǎng)膜炎。ReNeuron還推進(jìn)其專有的外泌體技術(shù)平臺(tái)，作為針對(duì)癌癥的潛在新納米藥物，并作為基因療法治療的潛在傳遞 系統(tǒng)。

http://www.**neuron.com

SANGAMO THERAPEUTICS

Sandy Macrae，博士，首席執(zhí)行官

10月3日| 下午3：15 | La Jolla Ballroom 1

里士滿，加利福尼亞州（納斯達(dá)克股票代碼：SGMO）

Sangamo Therapeutics致力于將突破性科學(xué)轉(zhuǎn)化為基因組療法，利 用公司在基因組編輯，基因治療，基因調(diào)控和細(xì)胞療法方面的平臺(tái) 技術(shù)改變患者的生活。

http://www.**ngamo.com

SCM LIFESCIENCE

BG Rhee，博士，首席執(zhí)行官

10月4日 下午2：30 | La Jolla Ballroom 2

仁川大韓民國(guó)（私人）

SCM Lifescience是一家以研究為基礎(chǔ)的生物制藥公司，致力于利 用其專有技術(shù)平臺(tái)Subfractionation Culturing Method（SCM）開(kāi) 發(fā)下一代克隆間充質(zhì)干細(xì)胞療法。經(jīng)過(guò)十多年的研究和開(kāi)發(fā)，該公 司在韓國(guó)，美國(guó)，歐洲，中國(guó)和日本等主要市場(chǎng)的高純度干細(xì)胞分 離和制造技術(shù)方面獲得了知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)。該公司的產(chǎn)品是同種異體的，骨髓來(lái)源的克隆間充質(zhì)干細(xì)胞（cMSCs），針對(duì)各種炎癥性免 疫疾病。該公司目前的臨床管道包括慢性和急性類固醇難治性移植 物抗宿主病，急性胰腺炎，特應(yīng)性皮炎和肝硬化。為了滿足患者的需求，該公司的產(chǎn)品以新鮮和冷凍配方生產(chǎn) - 新鮮用于急性患者的慢性和冷凍。目前，SCM Lifescience正在進(jìn)行四項(xiàng)臨床試驗(yàn)，計(jì)劃于2019年開(kāi)始另外兩項(xiàng)試驗(yàn)。除了公司的管道外，SCM Lifescience還對(duì)再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的創(chuàng)新合作持開(kāi)放態(tài)度。

http://www.**mlifescience.com

SEMMA THERAPEUTICS

Felicia Pagliuca，博士，細(xì)胞生物學(xué)研究與發(fā)展副總裁

10月4日 下午1：30 | La Jolla Ballroom 2

Semma Therapeutics正在開(kāi)創(chuàng)使用細(xì)胞作為藥物的新治療范式。Semma的新一代再生醫(yī)學(xué)療法將其突破性干細(xì)胞技術(shù)與旨在保護(hù)細(xì) 胞免受免疫系統(tǒng)侵害的專有傳遞系統(tǒng)相結(jié)合。Semma Therapeutics 正在進(jìn)行的研究專注于將這些高度分化的活性細(xì)胞與最先進(jìn)的設(shè)備 相結(jié)合，為糖尿病患者提供功能性治療。Semma Therapeutics致力 于為診所帶來(lái)新的治療選擇并改善患者的生活。該公司總部位于馬 薩諸塞州劍橋市，并在羅德島州普羅維登斯開(kāi)展業(yè)務(wù)。

http://www.**mma -tx.com

SENTIEN BIOTECHNOLOGIES

Brian Miller，首席執(zhí)行官

10月3日| 下午5：00 | La Jolla Ballroom 2

列克星敦，馬薩諸塞州（私人）

Sentien是一家臨床階段，風(fēng)險(xiǎn)投資支持的公司，開(kāi)發(fā)基于細(xì)胞的全身炎癥性疾病治療。該公司的主要產(chǎn)品SBI-101利用中空纖維裝 置中的間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞（MSC），為患者的血液提供MSC分泌因子的可控，持續(xù)暴露。Sentien目前正在參加I / II期臨床試驗(yàn)，該試 驗(yàn)用于治療透析依賴性急性腎損傷，并在急性全身炎癥空間進(jìn)行額 外的臨床前程序。

http://www.**ntienbiotech.com

SIGILON THERAPEUTICS

Rogerio Vivaldi，醫(yī)學(xué)博士，總裁兼首席執(zhí)行官

10月4日 下午1：45 | La Jolla Ballroom 2

Sigilon平臺(tái)的Afibromer生物材料避免了纖維化反應(yīng)，允許植入體 內(nèi)的工程細(xì)胞長(zhǎng)時(shí)間傳遞治療分子，充當(dāng)活體治療劑。這些工程細(xì) 胞可以以恒定速率遞送分子，

者使用合成生物學(xué)技術(shù)進(jìn)行編程以 響應(yīng)變化的條件，例如疾病癥狀的間歇性突然發(fā)作

葡萄糖等特定 因子的波動(dòng)血液水平。合成生物學(xué)工具和可編程遺傳電路為復(fù)雜疾 病的治療創(chuàng)造了新的可能性，并且可以編程以感知變化的條件并做 出適當(dāng)?shù)姆磻?yīng)。這種方法不同于基因治療RNA干擾，一旦將它們 引入體內(nèi)就不能調(diào)整。

http://www.**gilon.com

固體生物學(xué)家

Jennifer Ziolkowski，首席財(cái)務(wù)官

10月3日| 下午3：30 | La Jolla Ballroom 1

Cambridge，MA（納斯達(dá)克股票代碼：SLDB）

Solid Biosciences是一家生命科學(xué)公司，專注于為Duchenne肌營(yíng) 養(yǎng)不良癥（DMD）尋找有意義的療法。Solid是由疾病感染者創(chuàng)立的，是DMD的卓越中心，匯集了科學(xué)，技術(shù)和護(hù)理專家，推動(dòng)具有改 變生活潛力的候選人組合。目前，Solid正在四個(gè)科學(xué)平臺(tái)上推進(jìn) 計(jì)劃：糾正療法，疾病調(diào)整療法，疾病理解和輔助裝置。

http://www.**lidbio.com

STEMBIOSYS

Robert Hutchens，總裁兼首席執(zhí)行官

10月4日 上午10：00 | La Jolla Ballroom 2

德克薩斯州圣安東尼奧（私人）

StemBioSys專注于促進(jìn)****干細(xì)胞的生長(zhǎng)，用于研究，治療

藥物 發(fā)現(xiàn)應(yīng)用。該公司的專利技術(shù)平臺(tái)克服了創(chuàng)建臨床有用的干細(xì)胞療 法的障礙。該公司的技術(shù)代表了細(xì)胞研究的下一步發(fā)展，并以 CELLvo標(biāo)簽為研究市場(chǎng)。這些支持技術(shù)的核心是該公司的CELLvo Matrix。這種源自細(xì)胞的3-D微環(huán)境允許多種干細(xì)胞類型更快速地 復(fù)制，維持小的細(xì)胞大小并表達(dá)指示保留的干細(xì)胞效力的標(biāo)志物，超過(guò)傳統(tǒng)組織培養(yǎng)基質(zhì)所見(jiàn)的標(biāo)志物。該公司最近宣布了該公司技 術(shù)的無(wú)Xeno版本。StemBioSys還為研究市場(chǎng)提供多種細(xì)胞產(chǎn)品，

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SYNPROMICS

Sarah Haecker Meeks，博士，業(yè)務(wù)開(kāi)發(fā)副總裁

10月3日 下午2：00 | La Jolla Ballroom 2

英國(guó)愛(ài)丁堡（私人）

Synpromics是基因控制領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，通過(guò)專有的基因組學(xué)，生物 信息學(xué)和智能數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)設(shè)計(jì)，實(shí)現(xiàn)更安全，更有效的細(xì)胞和基因藥 物，從而改善人類健康。該公司開(kāi)發(fā)了PromPT，這是一個(gè)多維生物 信息學(xué)數(shù)據(jù)庫(kù)，可以進(jìn)行特定產(chǎn)品的啟動(dòng)子設(shè)計(jì)和選擇，為下一代 基于細(xì)胞和基因的藥物和生物加工應(yīng)用提供支持。該公司在多個(gè)領(lǐng) 域開(kāi)展業(yè)務(wù)，包括基于細(xì)胞和基因的醫(yī)學(xué)，生物制劑和病毒載體生 物加工的廣泛應(yīng)用。Synpromics設(shè)計(jì)和開(kāi)發(fā)高度特異性的啟動(dòng)子，以在任何細(xì)胞類型，組織

環(huán)境條件下以所需水平和特異性驅(qū)動(dòng)基 因表達(dá)。目前的合作伙伴包括Audentes，BioMarin，uniQure，AGTC，

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TERUMO BCT

Antoinette Gawin，總裁

10月4日 上午9：45 | La Jolla Ballroom 2

Lakewood，CO（私人）

作為血液成分，治療性單采，細(xì)胞和自體生物技術(shù)的全球領(lǐng)導(dǎo)者，Terumo BCT相信細(xì)胞對(duì)患者的潛力可能比目前更高。作為細(xì)胞分離 領(lǐng)域40多年的創(chuàng)新者，該公司致力于提供自體生物技術(shù)，為臨床醫(yī) 生和醫(yī)療保健組織提供始終如一的可重復(fù)結(jié)果。通過(guò)Terumo的服務(wù) 和支持，該公司使醫(yī)生能夠使用尖端技術(shù)，增加患者獲得自體療法的機(jī)會(huì)，并繼續(xù)推進(jìn)下一代技術(shù)。

http://www.**rumobct.com

THRIVE BIOSCIENCE

Takashi Kiyoizumi，醫(yī)學(xué)博士，博士，國(guó)際執(zhí)行副總裁

10月3日| 下午3：15 | La Jolla Ballroom 2

Boston，MA（私人）

Thrive Bioscience正在開(kāi)發(fā)一系列儀器，用于解決手工進(jìn)行的細(xì) 胞和干細(xì)胞培養(yǎng)（包括iPSCs）引起的研究，藥物發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)以及 再生醫(yī)學(xué)的主要障礙。Thrive的系統(tǒng)提供可重復(fù)的協(xié)議，可擴(kuò)展的單元傳播，分析和完整的過(guò)程歷史記錄以及支持圖像。Thrive通過(guò) 一系列基于專有圖像處理軟件，分析，光學(xué)和傳感器的產(chǎn)品系列，滿足從研究實(shí)驗(yàn)室到臨床前/中試規(guī)模生產(chǎn)的廣泛用戶。Thrive將 在今年年底向國(guó)際知名客戶提供其首批收入工具，包括哈佛干細(xì)胞 研究所和麻省理工學(xué)院和哈佛大學(xué)。

http://www.**rivebio.com

TIKOMED

Adam Bruce，創(chuàng)始人兼執(zhí)行董事會(huì)成員

10月4日 下午3：45 | La Jolla Ballroom 2

瑞典Viken（私人）

TikoMed AB是一家專注于轉(zhuǎn)化發(fā)展的私營(yíng)公司。目前正在開(kāi)發(fā)兩個(gè) 項(xiàng)目。IBsolvMIR是一種藥物，可以幫助治療細(xì)胞克服先天免疫系 統(tǒng)對(duì)血液的攻擊。它可以使臨床開(kāi)發(fā)成功與失敗完全不同。

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UNICYTE

Daniel Gau博士，首席運(yùn)營(yíng)官

10月3日 下午5：15 | La Jolla Ballroom 1

Oberdorf，瑞士（私人）

Unicyte是納米細(xì)胞外囊泡和人類肝臟干細(xì)胞的領(lǐng)先專家，專注于 腎臟和肝臟疾病，糖尿病和腫瘤學(xué)。Unicyte與意大利都靈大學(xué) Camussi教授建立了15年的公私合作伙伴關(guān)系，擁有15個(gè)專利家族 和130多項(xiàng)授權(quán)專利。該公司已建立了廣泛的內(nèi)部開(kāi)發(fā)和許可治療 渠道。Unicyte目前使用細(xì)胞外囊泡，人類肝臟干細(xì)胞衍生的類 器官運(yùn)行九個(gè)臨床前程序。Unicyte是Fresenius Medical Care的獨(dú)立子公司，Fresenius Medical Care是全球最大的腎病患者產(chǎn)品 和服務(wù)提供商。

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UNIQURE

Jon Garen，首席商務(wù)官

10月3日 下午2：45 | La Jolla Ballroom 1

列克星敦，馬薩諸塞州（納斯達(dá)克股票代碼：QURE）

uniQure正在實(shí)現(xiàn)基因治療的希望，單一治療具有潛在的治療效果。我們開(kāi)發(fā)了一種模塊化技術(shù)平臺(tái)，可以為患有嚴(yán)重遺傳疾病的患 者快速推出新的疾病改善療法。我們擁有專注于創(chuàng)新基因療法的管 道，并在我們的導(dǎo)聯(lián)適應(yīng)癥，血友病B和亨廷頓病的臨床前概念驗(yàn) 證中建立了臨床概念驗(yàn)證。我們的基于腺相關(guān)病毒（A****）的基因 療法系列是使用創(chuàng)新技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā)的，該平臺(tái)由行業(yè)領(lǐng)先的專有商 業(yè)級(jí)制造能力支持。通過(guò)最近的合作以及我們與Bristol-Myers Squibb的戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系，為心血管疾病開(kāi)發(fā)基因療法，

http://www.**iqure.com